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“罕见病具有患8ASR率低、种类繁多B7X2难诊难治的特点l8yh目前世界上已知FUSn7000多种罕见病,估计全球有cAdj过3亿名罕见病患者,然而,95%的罕见病目前没F4l5特效治疗药物,vFT1已成为当今医学y0ag临的难题dsuz